Hvis Danmark kombinerer meget lave priser, høje dokumentationskrav og lange processer, risikerer danske patienter at komme senere i køen eller slet ikke få adgang, skriver Henrik Ib Jørgensen her.
For snart 10 år siden blev Medicinrådet sat i verden for at skabe mere sundhed for pengene. Det er der næppe nogen, der kan have noget imod. Men hvis prisen, er, at man undlader at behandle – eller trækker sagsbehandlingen i langdrag – så patienterne enten dør eller bliver mere syge, kan man diskutere, om man har vundet noget.
Det er ikke nogen hemmelighed, at Muskelsvindfonden har temmelig anstrengte erfaringer med Medicinrådet. Det skyldes selvfølgelig, at vi repræsenterer flere hundrede forskellige neuromuskulære sygdomme fordelt på bare 4.000 mennesker.
Når der kommer nye lægemidler til sjældne sygdomme, er de ofte ikke testet på ret mange mennesker i særlig lang tid og har været mange år undervejs, fordi den forudgående grundforskning har været ekstrem kompliceret, og udviklingen har kostet mange penge.
Da Medicinrådet blev etableret i 2017, var et banebrydende lægemiddel til Spinal Muskelatrofi (SMA) den første behandling, det nye råd skulle tage stilling til. Det tog rådet ikke mindre end otte år at komme frem til at anbefale behandlingen til samme brugerkreds, som de fleste andre europæiske lande for længst havde valgt at behandle siden 2016.
For over et år siden afviste Medicinrådet for første gang et nyt lægemiddel til en undertype af den forfærdelige og ekstremt hurtigt fremadskridende sygdom ALS, som i løbet af få år kan lamme folk fra top til tå. Den gennemsnitlige levetid med sygdommen er bare tre år.
Selv om målgruppen for lægemidlet kun udgør 7 ud af 150 mennesker med ALS, er sagen endnu ikke afklaret. Medicinrådet synes medicinen er for dyr, og ansøgninger om at behandle patienterne efter Folketingets syvende princip er blev afvist.
Ansøgningerne blev afvist af de regionale lægemiddelkomitéer, hvori formændene udover at bestride ledende stillinger i sundhedsvæsnet, også er medlem af Medicinrådet. Man må derfor spørge sig selv om det er deres lægefaglighed eller deres budgetansvar, der vægter højest i både den ene og den anden vurdering. Vi kan i hvert fald konstatere, at Medicinrådets formandskab og sekretariat har fravalgt at inddrage hele fagudvalget – og dermed også patientperspektivet – i deres seneste beslutning. I mellemtiden er en af de syv patienter afgået ved døden.
For 20 år siden var danske læger tilbageholdende med at bruge prednisolon til drenge med Duchennes. Behandlingen blev brugt i andre lande, men i Danmark blev der peget på manglende evidens og usikkerhed.
I dag er Prednisolon og anden steroidbehandling standardbehandling, men mange af drengene får alvorlige bivirkninger som væksthæmning, vægtøgning, forsinket pubertet og knogleskørhed. Nu er der kommet et alternativ, som ser ud til at kunne give færre bivirkninger. Alligevel er behandlingen afvist som standardbehandling, blandt andet fordi prisen er lidt højere og evidensen indtil videre ikke så stærk.
Det er ikke uforståeligt, at mange patienter med sjældne sygdomme og deres pårørende ønsker at hælde Medicinrådet ud med badevandet. Men det er ikke Medicinrådet som konstruktion, der er problemet.
Det giver god mening, at vi skal have armslængde mellem det politiske og det faglige miljø, så anbefalinger om standardbehandling af dyre hospitalslægemidler hviler på et fagligt grundlag og prisdannelsen ikke bliver et tag-selv-bord for medicinalindustrien.
Problemet er derimod, at erkendelsen af, at udviklingen inden for personlig medicin og lægemidler til sjældne sygdomme endnu ikke har ført til tilstrækkelige ændringer i Medicinrådets måde at evaluere nye behandlinger på.
Alle har i efterhånden en del år været enige om, at Real Life Data skal inddrages mere. Men Real Life Data er ikke gratis. Havde de været det, havde vi kaldt dem kliniske forsøg. De er jo netop resultatet af, at man har taget et nyt lægemiddel i brug, samtidig med at man opsamler data for dets effekt.
En af grundene til, at Medicinrådet i sidste ende blev overbevist om, at behandlingen til SMA virkede, var netop Real Life Data. Fakta er bare, at Danmark ikke bidrog med en krone til at opsamle disse data, fordi man ikke ville behandle patienterne. Alle data var betalt af udenlandske skatteydere og sundhedsforsikringer. Tænk, hvis samme logik gik igen i forsvarspolitikken: At alle andre lande skulle betale hele regningen for Europas sikkerhed, mens Danmark lige ser tiden an.
Real Life Data forudsætter, at man har en vis grad af betalingsvillighed. Men hvis samfundet skal bære hele risikoen, kan vi selvfølgelig lige så godt udskrive en blankocheck til den grådige industri. Og hvis industrien skal bære hele risikoen, risikere vi at der enten ikke investeres i lægemidler til sjældne diagnoser eller at de ganske enkelt slet ikke bliver markedsført i Danmark.
Med USA’s Most Favoured Nation-princip bliver spørgsmålet endnu mere akut. Hvis Danmark kombinerer meget lave priser, høje dokumentationskrav og lange processer, risikerer danske patienter at komme senere i køen eller slet ikke få adgang. For sjældne sygdomme kan ét lands prisniveau, proces og datakrav få stor betydning. Derfor rammer den nye internationale prissituation sjældne sygdomme først og hårdest.
Når regeringen vil styrke Danmark som life science-nation og sikre, at nye behandlinger hurtigere kommer patienter og samfund til gavn, er sjældne sygdomme en test af, om ambitionen også gælder uden for de store patientgrupper.
Derfor skal den kommende evaluering af Medicinrådet og den nye regering også handle om, hvorvidt Danmark har et prioriteringssystem, der er rustet til sjældne sygdomme, personlig medicin og en ny international prissituation.
Vi anerkender behovet for prioritering. Det handler ikke om at sige ja til al ny medicin. Men det handler om at stemple rigtigt ind i en spændende, global udvikling, der vil og kan revolutionere livet for mange mennesker med sjældne sygdomme. Vi skal til at tage et ordentlig spadestik, hvis Danmark som førende life science land skal blive andet end en skåltale.
Du skal være logget ind for at skrive en kommentar.
Ingen resultater
For 15 måneder siden fik jeg en operation, der har gjort at jeg ikke længere kan synke og lægerne har konstateret, at det var den forkerte operation for mig.
Der er real life data på at medicinen for Spinal Muskelstrofi virker på synke muskulaturen, men da jeg bruger respirator mere end 16 timer i døgnet, kan jeg ikke få behandlingen.
Lægerne vil ikke engang ansøge Medicinrådet efter det syvende princip, da det er usandsynligt, Medicinrådet vil give mig behandlingen.
Jeg er dybt skuffet over det danske sundhedssystem. Selvom der findes medicin, der kan hjælpe alvorligt syge patienter, bliver den ofte ikke tilgængelig, fordi Medicinrådet vurderer, at behandlingen enten mangler tilstrækkelig dokumentation for effekt eller har en for høj pris. Beslutningstagerne i rådet har sjældent selv familiemedlemmer med denne type sygdom og kan derfor have svært ved at forstå den hjælpeløse følelse, det giver, når man endelig ser et lys for enden af tunnelen , men alligevel får at vide, at behandlingen ikke kan gives.
Det er dybt problematisk for et samfund som Danmark, der gerne vil fremstå som et omsorgsfuldt og retfærdigt velfærdssamfund. I 2026 har Medicinrådet afvist både Vamorolone (Agamree) og Givinostat (Duvyzat) til behandling af Duchennes muskeldystrofi (DMD) med begrundelsen manglende effekt, utilstrækkelige data og for høj pris. Begge lægemidler har vist dokumenteret effekt i kliniske studier og er allerede indført som standardbehandling i flere andre europæiske lande, herunder Tyskland og Storbritannien.
Det er beklageligt, at Medicinrådet i så høj grad ser bort fra både patienternes og lægernes erfaringer samt de internationale resultater. Nye behandlinger – herunder nye steroider som vamorolone og givinostat samt fremtidige genterapier , får sjældent en reel chance i Danmark, når de er nye og relativt dyre i starten.
Hvis man giver disse behandlinger mulighed for at blive taget i brug, kan det på længere sigt have stor betydning. Bevarelse af mobilitet og fysisk funktion hos DMD-patienter vil ikke alene øge livskvaliteten markant for patienten og familien, men også reducere de samfundsmæssige omkostninger. Færre hjælpemidler, mindre behov for pleje og færre indlæggelser kan på sigt medføre lavere samlede udgifter for samfundet sammenlignet med den nuværende situation.