Hvor står vi med medicin og avanceret behandling i 2025?

Henrik Ib Jørgensen er direktør i Muskelsvindfonden

Indledning og bagtæppe 

Hvor står vi med medicin og avanceret behandling i 2025? De seneste år har budt på markante skift i både rammer og tempo for ny behandling – ikke mindst inden for avancerede terapier. På blot et årti er vi gået fra forsigtige skridt til en mere målrettet national satsning.  

I 2016 kom den første egentlige sygdomsmodificerende behandling til neuromuskulære sygdomme (NMD), og allerede året efter blev Medicinrådet etableret. Rådets første sag blev behandlingen til spinal muskelatrofi (SMA), som først i 2024 blev godkendt på et niveau sammenligneligt med udlandet.  

Efter otte års relativt forsigtig tilgang lancerede regeringen i 2024 en ny Life-Science-strategi med ambitioner om, at Danmark skal være førende i avancerede terapier (ATMP’er). I januar 2025 blev et nationalt netværk, ATMP Danmark, formelt etableret med regionerne, Sundhedsstyrelsen og ministeriet i spidsen, og i august 2025 fulgte en ny strategi for personlig medicin. 

Når både samfund og krop ændrer sig

For os i Muskelsvindfonden har skiftet været grundlæggende. Frem til 2016 lå hovedvægten på forskning og udvikling i rehabilitering, hvor foreningen og RCFM har opnået betydelig international anerkendelse. Med den første behandling på markedet stod det klart, at foreningen måtte omstille sig til en virkelighed, hvor også kroppens biologi (og ikke kun samfundets indretning) blev et forandringsfelt.  

Jeg oplevede, at det internt gav debat om budskaber og retning, men også om et løft i ambitionsniveauet: Nyt forskningsprogram, etablering af flere diagnosenetværk og øget international organisering. Over ni år er Muskelsvindfonden gået fra at være relativt ukendt på den sundhedspolitiske scene til at være en markant stemme, som repræsenterer Danske Patienter i nationale råd og arbejdsgrupper om avancerede lægemidler.  

De nye lægemidler har fået et navn af EU: ATMP 

ATMP står for Advanced Therapy Medicinal Products – en regulatorisk lægemiddelkategori vedtaget af Europa-Parlamentet, og en forkortelse vi lige så godt kan lære udenad.

Kategorien dækker lægemidler baseret på gen-, celle- og vævsteknologier. De kan både tilbyde en sygdomsmodificerende og potentielt helbredende behandling af sygdomme, hvor konventionelle lægemidler har haft begrænset effekt. Heri ligger både et fagligt og et etisk løfte: ATMP’er kan ændre sygdomsforløb og livsudsigter på måder, vi ikke tidligere har haft adgang til. 

Der skelnes mellem kommercielle ATMPer og akademiske ATMPer. Sidstnævnte udvikles og finansieres alene på universitetshospitaler eller andre lignende faglige miljøer, mens førstnævnte udvikles og finansieres af lægemiddelindustrien (også selv om de bygger videre på noget grundforskning, der er udviklet i offentligt eller filantropisk regi).   

Mennesker med muskelsvind er måske en meget lille gruppe i sundhedsvæsnet, men inden for ATMP-området forventes vi at fylde en del, og vi har fået fælles interesser med flere. Ikke bare med paraplyorganisationen Sjældne Diagnoser, men også med eksempelvis Kræftens Bekæmpelse, der i forhold til lægemidler også udgør en paraply af sjældne sygdomme.  

Udfordringer ved ATMP

Med de nye muligheder følger en række udfordringer, der påvirker alt fra prioritering til daglig klinisk drift. For det første er ATMP’er dyre at udvikle og derfor ofte prissat højt. For det andet er de omfattet af komplekse og delvist overlappende reguleringer og lovgivning, der kan skabe uklarhed om arbejdsgange og ansvar. For det tredje er dokumentationsgrundlaget ved lancering typisk baseret på relativt små patientgrupper, hvilket gør det vanskeligt at sikre solid viden om langtidseffekt og bivirkningsprofil. Endelig stiller individualiserede behandlinger – fx celle- og vævsterapier – høje krav til højt specialiserede faciliteter og en kompleks logistik omkring opbevaring og håndtering af biologisk materiale. Disse forhold kalder på koordinerede løsninger, stærk dataopfølgning og bæredygtige finansieringsmodeller. 

Danmark bliver foregangsland

Sidste år præsenterede regeringen en ny life science-strategi. Den markerede et markant skifte i Danmarks tilgang til avancerede lægemidler, som vi tillader os at se som et udtryk for, at man har lyttet til det pres, der siden etableringen af Medicinrådet har været fra både patienter og faglige eksperter om, at adgangen til avanceret behandling i Danmark ikke så ud til at være lige så let som i udlandet. Vi kan også se, at mange af de indsatser, der fulgte i kølvandet på strategien indeholdt alle de argumenter, som vi i Muskelsvindfonden og andre har fremført siden 2017. Danmark skulle ikke længere halse efter de andre lande i Europa. Danmark bliver foregangsland for avancerede terapier.

Kort efter blev ATMP Danmark etableret i januar 2025. Formålet er dobbelt: At give hurtigere og bedre adgang for patienter og at styrke Danmarks internationale position inden for klinisk forskning og life science. Til at løfte indsatsen er der afsat 25,5 mio. kr. i perioden, og programmet er forankret i Amgros, der varetager sekretariat, projektledelse og koordinering.  

Bag samarbejdet står Indenrigs- og Sundhedsministeriet, Danske Regioner og Amgros i forening, og arbejdet går på tværs af regioner, universiteter, industri og myndigheder. Målet er at skabe både overblik og fremdrift, så danske patienter kan få sikker og rettidig adgang til nye, potentielt helbredende behandlinger. 

ATMP Danmarks strategiske ambition er at fungere som et samlende netværk, der styrker koordinering og samarbejde på tværs af aktører. Det indebærer også pilotprojekter, der kan afprøve konkrete løsningsmodeller – eksempelvis en koordineringsfunktion – før de skaleres bredere. 

Leverancer, organisering og programmets fem spor 

Leverancemæssigt skal programmet både udarbejde praktiske redskaber (fx tjeklister, guides og visualiseringer) og strategiske anbefalinger (fx samarbejdsmodeller og forslag til arbejdsgange). Output omfatter blandt andet notater om regulatoriske udfordringer, landkort over national ekspertise og forslag til strukturer, der kan gøre processer mere overskuelige for alle involverede.  

Arbejdet organiseres gennem ekspertarbejdsgrupper og en national referencegruppe for faglig kvalitet, forankring og udbredelse. Danske Patienter er repræsenteret i referencegruppen ved Muskelsvindfondens direktør, hvilket understreger patientorganisationernes rolle i arbejdet.

Du kan se programmets fem spor i faktaboksen herunder.
 

Patientperspektiv og Muskelsvindfonden i 2025 

Fra et patientperspektiv er der tre gennemgående udfordringer, som jeg mener bør håndteres tydeligt:  

For det første, at internationale spor også bør belyse omfanget af innovative aftaler (fx risikodeling), fordi sådanne aftaler i flere lande er nøglen til at skabe adgang under usikkerhed. For det andet, at real-world-data ikke automatisk fanger de patientnære outcomes – som livskvalitet – der er afgørende for, hvordan behandling opleves i hverdagen. For det tredje, at patienter og borgere også bør tænkes som målgruppe i kommunikationen, hvis indsatsen skal skabe både legitimitet og forståelse i befolkningen.  

I den sammenhæng er det værd at bemærke, at Danske Patienter har modtaget midler til etablering af et nationalt center for brugerinddragelse, hvor ovenstående problemstillinger kan forfølges parallelt med ATMP-programmet. 

Brugerinddragelse handler om, at patienter, pårørende og borgere får reel indflydelse – både i deres eget behandlingsforløb og i udviklingen af sundhedsvæsenet som helhed. Det drejer sig ikke blot om at informere, men om at medskabe – for eksempel at opleve fælles beslutningstagning, få tilpasset viden og ansvar, og at indgå med egne præferencer og erfaringer som en del af grundlaget for valg og prioritering. 

I konteksten af avancerede terapier er dette særligt relevant, fordi det er vigtigere end nogensinde af effektmålene af en avanceret behandling populært sagt ikke defineres af ”de raske” og ”de kropskapable”. Især i tilfælde, hvor behandlingerne er individuelle, sygdomsmodificerende og ikke helbredende, og vi ikke kender langtidseffekten og eventuelle bivirkninger fuldt ud, bliver brugerens stemme og perspektiv om livskvalitet endnu vigtigere.  

For at inddragelse virker, kræves systematik: rammer, processer og anvendelse af brugerperspektivet skal være til stede. Det er ikke tilstrækkeligt, at patienter blot bliver inviteret – det kræver aktivt og kvalificeret samarbejde. Når dette lykkes, kan det bidrage til øget tilfredshed, bedre beslutningsgrundlag og mere patientcentrerede løsninger – også i feltet for avancerede terapier. 

Hos os i Muskelsvindfonden kommer brugerinddragelsen fx til udtryk i de nye diagnosenetværk, hvor vi udveksler, indsamler, evaluere og diskutere erfaringer på nationalt og internationalt plan. Vi gør det selvfølgelig også på tværs af diagnoserne i repræsentantskabet og i mange medlemsgrupper, men eftersom der er så stor forskel på diagnoserne er vi også nødt til at samle i diagnosenetværk, så vores indsats også bliver konkret og fokuseret. 

Det åbner for store potentialer 

Sammenfattende er det tydeligt, at avancerede terapier og nye lægemiddelkategorier som ATMP’er åbner store potentialer – men også rejser komplekse udfordringer.  

Det kræver systematik, struktur, kompetenceopbygning og ledelsesopbakning for at realisere potentialet. Og brugerinddragelse er ikke blot et fint ideal; det er en essentiel dimension i at sikre, at de nye behandlinger ikke kun bliver teknisk mulige – men også meningsfulde, bæredygtige og forankrede i patienternes liv og behov. Fremadrettet vil det kræve vedholdenhed, samarbejde og vilje til ændring – fra det politiske niveau til de enkelte behandlingsforløb – for at alle patienter får reelt medindflydelse og sundhedsvæsenet i højere grad lever med brugeren i centrum. 

Konkret står Muskelsvindfonden i 2025 i en situation med flere relevante kliniske studier i gang – bl.a. inden for FSH, myasthenia gravis, Duchennes, CMT, limb-girdle og CMD. Et lægemiddel til ALS (SOD1) er under behandling i Medicinrådet. Vi repræsenterer Danske Patienter i ATMP Danmarks referencegruppe og har sæde i Trial Nations bestyrelse.  

Der er i øjeblikket ikke “brændende platforme” – altså godkendte standardbehandlinger, som anvendes i udlandet, men mangler godkendelse i Danmark – heller ikke i 2026. Det giver et vindue til at arbejde for mere robuste rammer uden sammenblanding af enkeltsager. Muskelsvindfonden arbejder derfor især for fem løsninger: 

1. Øget brug af real-world-data, som ikke kun baseres på kliniske mål, men også på livskvalitet – defineret med udgangspunkt i patienternes perspektiv. 

1. Styrket brugerinddragelse på tværs af værdikæden – fra forsøgsdesign til effektmål. 

1. Bedre muligheder for risikodelingsaftaler, så sårbare borgere ikke bliver løftestang for uforholdsmæssigt høje priser baseret på umodne data. 

1. Styrket internationalt prissamarbejde om avancerede terapier og personlig medicin, så prisincitamenter ikke driver ulighed mellem lande. 

1. Styrkelse af det faglige miljø omkring højtspecialiseret behandling af neuromuskulære diagnoser. 

Samlet set tegner der sig et billede af et dansk ATMP-landskab i opbygning: Rammerne er ved at blive sat, koordineringen styrkes, og patientperspektivet insisterer på plads ved bordet.

Det næste skridt er at omsætte ambitioner og piloter til varige arbejdsgange, som kan levere forudsigelig adgang, solid dokumentation og bæredygtig implementering – til gavn for de patienter, som har mest at vinde.