Ny serie følger to sjældne børn, som har fået ny genterapi

Den 2. marts 2023 kom lille Malia til verden. Alt virkede perfekt indtil den dag, hvor Mille får et opkald fra et ukendt nummer på Rigshospitalet.

Få måneder tidligere havde Danmark vedtaget og igangsat screening af alle nyfødte børn for den alvorlige og sjældne diagnose Spinal muskelatrofi (SMA). SMA er arvelig, og der findes flere typer. Den mest alvorlige type hedder type 1, og den betød tidligere, at børnene kun blev få år gamle. Det viste sig, at den havde Malia.

Hun blev tilbudt en genterapi, som hendes forældre sagde ja til. Den reddede hendes liv.

Kun 10 dage senere kommer Alfred til verden på et andet sygehus med den samme diagnose.

Forskningen baner vejen for nye liv

Malia og Alfred er i dag levende eksempler på, hvad forskning inden for muskelsvind kan betyde. Der findes i dag både screening, så børnene findes hurtigt efter fødslen, og effektiv behandling, så sygdommen ikke udvikler sig yderligere.

Pærspektiv følger børnene og deres familier i en ny serie, som sætter fokus på hverdagen som forældre til et barn med handicap. Samtidig vil man kunne følge udviklingen af nogle børn, som ingen ved, hvordan vil udvikle sig, da behandlingen de har fået, er så ny.

De er en helt ny generation af børn, som har overlevet deres SMA1 diagnose. Ny forskning åb

I en ny serie på Pærspektiv, som hedder ‘Generation 0’, følger vi disse børn og deres forældre. Hør Malias far, Simon Christensen, fortælle, hvad behandling har betyder for dem:

Ny forskning åbner døre

De nye skelsættende behandlinger til mennesker med muskelsvinddiagnosen spinal muskelatrofi (SMA), er et godt eksempel på det momentum, der er lige nu, når det gælder behandling af muskelsvind, mener Muskelsvindfondens direktør, Henrik Ib Jørgensen:  

“Efter at have brugt årtier på at kortlægge og forstå sygdommene, står vi nu foran en sand behandlingsrevolution, hvor det ikke længere er urealistisk at drømme om at bremse udviklingen i en ellers fremadskridende muskelsvinddiagnose,” siger han.   

Nye forældre skal ikke føle sig alene

For bare syv år siden var der ingen behandling for muskelsvind. Man kan passende sige, at fremtiden er nu. I 2023 fik Malia og Alfred tilbudt en genterapi, der bremser sygdommens udvikling. Forældrene er evigt taknemmelige for, at forskningen er nået hertil i dag.

Alfreds forældre håber, at serien vil gøre mennesker med muskelsvind synlige i samfundet og især over for beslutningstagere som politikere.

Malias mor, Mille Rasmussen, håber, at det, at de åbner op, kan hjælpe andre familier i samme situation:

“Jeg håber at serien kan give et indblik i, hvordan det er at have et barn med et handicap/særligt behov. Og så håber jeg, at de forældre, der har et i forvejen, kan spejle sig i os og ikke føler sig alene. Det kan man nemlig hurtigt komme til det”, siger Mille Rasmussen.

De første 2 afsnit af serien “Generation 0″kommer her på siden torsdag den 5. december 2024.

Se trailer her.