Det sker på trods af, at den nye medicin formentligt har færre bivirkninger end den eksisterende. Medicinrådet mener, at dokumentationen for effekt er for usikker, og præparatet er for dyrt. Overlæge mener, at livskvalitet er værd at prioritere, og at muligheden for at skifte lægemiddel skal være mulig
Medicinrådet, som godkender nye lægemidler til standardbehandling i Danmark, kan ikke anbefale lægemidlet vamorolon (Agamree) til standard behandling af Duchennes muskeldystrofi (DMD) hos patienter fra 4 år.
Drenge med DMD bliver i dag tilbudt steroid behandling med binyrebarkhormon, hvilket har en væksthæmmende bivirkning. Den hæmmer udviklingen af muskelsvind, men også af drengenes vækst og kan give knogleskørhed.
Ifølge Medicinrådet er “det usikkert, hvor meget væksthæmning betyder for patienternes livskvalitet, da det ikke er målt i studiet, og de kliniske data for væksthæmning er også forbundet med usikkerhed.”
Men væksthæmning har en stor betydning for drengene livskvalitet. Det viser en undersøgelse fra 2022. Her fortæller drenge med DMD, hvordan de bliver drillet, fordi de ser yngre ud end deres jævnaldrende. Hvordan den lave højde, det runde ansigt, vægtøgning og den sene pubertet, som behandlingen er en bivirkning af, gør en svær tid endnu sværere.
Nogle drenge fortæller, hvordan de tager større sko på for at se ældre ud samt får tatoveringer for at bevise for omverdenen, at de er ældre, end de ser ud. Altså spiller bivirkningerne en væsentlig faktor for deres livskvalitet.
Duchennes muskeldystrofi (DMD) er en sjælden muskelsvindsygdom, der hovedsageligt opstår hos drenge. De første symptomer viser sig i barneårene, primært som nedsat muskelkraft i hofter og ben. DMD er en progredierende sygdom. Det betyder, at symptomerne på sygdommen langsomt forværres i takt med at sygdommen skrider frem. Senere vil også skuldre og arme, lunger og hjertet blive påvirket. Kilde: RCFM
Overlæge på Rigshospitalet Alfred Peter Born oplever, hvordan den nuværende behandling med steroid har alvorlige konsekvenser for drengene:
Overlæge Alfred Peter Born, foto: Per Bergmann
“Mange drenge med DMD er i forvejen små rent genetisk og med den eksisterende binyrebarkhormonbehandling tager vi hos nogle 20 – 30 centimeter af deres sluthøjde. De kommer samtidig ofte sent i puberteten. Vi har drenge i behandling, for hvem det har store konsekvenser for deres livskvalitet, at de ikke ser alderssvarende ud, når de f.eks. bliver 16-17 år,” fortæller overlæge Alfred Peter Born.
For overlægen ville det optimale være, at man kunne skifte behandling hos en gruppe, hvis den eksisterende behandling giver stor væksthæmning hos dem:
“Binyrebarkhormon har jo en meget god effekt på at bevare gangfunktionen. Vi ser nogle patienter, som ikke er påvirkede af væksthæmningen i samme grad, mens andre får stærk reduceret højdevækst. Derfor kunne det være en stor fordel, hvis vi kunne skifte præparat, hvis det viser sig, at behandlingen har en væksthæmmende effekt hos patienten. Når drengene først er 16 – 17 år, er det for sent at indhente væksten,” understreger han.
Ifølge Medicinrådet mangler der dokumentation for, at Vamorolons effekt er lige så god som den eksisterende behandling. F.eks. viste data, at gangfunktionen og hvor hurtigt man kunne bestige trapper, var signifikant bedre på det eksisterende præparat.
Men hvorvidt man vil være hurtig til at gå på trapper eller have en gennemsnitlig højde, mener Muskelsvindfonden, at drenge med DMD selv skal kunne bestemme vægtningen af:
Der bør være et større rum for den behandlende speciallæges vurdering. Når vi har at gøre med en lille patientgruppe og en alvorlig diagnose giver det ikke mening at lade systemet være mere firkantet. Medicinrådet har vurderet, hvad der har størst livskvalitet for den enkelte ifht. effekt kontra færre bivirkninger. Den vurdering burde tages af den enkelte person med DMD og dennes pårørende i samråd med en speciallæge. Vi må vægte livskvalitet højere i Danmark, og give dem det handler om et reelt valg fort at leve det liv, de ønsker.”, siger sundhedspolitisk konsulent Bettina Juul-Nielsen.
Forskningen på det neuromuskulære område er i en rivende udvikling, og mennesker med muskelsvinddiagnoser oplever, at flere behandlinger bliver en realitet inden for et felt, hvor man ikke troede, at medicinsk behandling var mulig.
Men som denne proces viser, er det langt fra alle lægemidler, som slipper igennem nåleøjet og ender hos patienterne. Mønstret har været, at først godkendes et lægemiddel i USA, hvorefter der søges om godkendelse i EU og herefter om godkendelse til standardbehandling i Danmark.
Og her bliver det svært. Flere præparater til sjældne sygdomme afvises af Medicinråde med begrundelsen om begrænset dokumentation for effekt og en høj pris.
Vamorolon er ingen undtagelse. Medicinen er tilgængelig i USA, mens danske patienter ikke kan få behandlingen.
Der er et stort behov for bedre behandlinger
Medicinrådet kaster opgaven om at skaffe mere dokumentation og at sænke prisen tilbage til medicinalvirksomheden.
– Der er ingen tvivl om, at denne patientgruppe har et stort behov for bedre behandlinger, end de tilbydes i dag. Men desværre har virksomheden bag Vamorolon kun meget begrænset dokumentation for, at lægemidlet gavner patienterne sammenlignet med den standardbehandling, patienterne får i dag. Derudover har virksomheden prissat behandlingen markant højere. Det betyder, at vi på nuværende tidspunkt ikke kan anbefale vamorolon. Vi opfordrer virksomheden til at vende tilbage med mere solide data for behandlingens effekt og bivirkninger samt en markant lavere pris, så vi kan tage behandlingen op til vurdering i Medicinrådet igen, siger Birgitte Klindt Poulsen, forperson for Medicinrådet i en pressemeddelelse.
Læs Medicinrådets anbefalingen her
Muskelsvindfonden arbejder for, at mennesker med DMD skal tilbydes gavnlig medicin.
Du skal være logget ind for at skrive en kommentar.
Ingen resultater
Jeg har en søn, som er diagnosticeret med DMD. Han er 9 år gammel, og vi vil meget gerne have vamorolone (Agamree) som behandling. Da det ikke er standardbehandling i Danmark, får vi det ikke bevilget.
Vi har tilbudt selv at betale for den aftalte pris fra sygehuset til medicinalvirksomheden – altså den såkaldte ex-factory-pris (ca. 3.612 euro pr. 100 ml flaske i Tyskland). Alligevel blev vores tilbud afvist af Odense Universitetshospital.
Vi kan ikke forstå, hvorfor vi ikke kan få den behandling, vores søn ønsker og har behov for i Danmark, selvom vi selv er villige til at betale for den. Vi har talt med både fysioterapeuter fra RCFM og læger fra Odense.
Vi ønsker vamorolone, fordi vi gerne vil give vores søn mulighed for en mere normal vækst og udvikling. Lægerne bliver ved med at sige: ”Medicinen er så dyr, og din søn ender alligevel i kørestol. Han kan bare bruge den traditionelle behandling, som er billigere. Bivirkningerne ved væksthæmmende steroider er ligegyldige, for han ender jo i kørestol alligevel.”
Jeg blev dybt rystet og rasende over at høre det. Hvordan kan man sige sådan noget til forældre? Hvordan kan man vide, at der ikke kommer bedre behandlinger om 5-10 år, som vil have en markant bedre effekt for DMD-patienter? Fortjener en DMD-patient ikke en bedre livskvalitet? Er det, fordi han alligevel ender i kørestol, ligegyldigt, hvordan hans liv ellers bliver?
Nu har vi skrevet til et tysk hospital for at undersøge, om vi kan få behandlingen der. Men vi er meget skuffede over den holdning, vi møder hos både læger og RCFM-personalet.
Kære Yasmin – tak fordi du deler jeres oplevelser, og jeg kan mærke frustrationen hos dig og din famile. Den rør mig, og den er forståelig. Det er grunden til, at vi er opmærksomme på netop denne sag. Vi håber, at jeres historie ender, som I drømmer om, og at din søn kan vælge den behandling, han ønsker. På redaktionen hepper vi på jer, og Muskelsvindfonden støtter jeres kamp. vh Suzanne