En dansk kvinde døde af den arvelige form for ALS, mens hun ventede på, at Danmark godkendte hendes behandling. Det fortæller neurolog og Muskelsvindfonden. En behandling man kan få i 12 andre lande
Et nyt lægemiddel mod den alvorlige diagnose SOD1 ALS er på markedet i mindst 12 lande. Det hedder Tofersen, og er godkendt i det Europæiske Lægemiddelagentur EMA med speciel tilladelse. Men er ikke tilgængelig for danske patienter, da Medicinrådet mener, at der mangler dokumentation for effekt, og at prisen er for høj.
For et år siden blev Muskelsvindfondens politiske afdeling kontaktet af en fortvivlet mor, som også havde skrevet til sundhedsministeren om hjælp, fortæller Muskelsvindfondens direktør, Henrik Ib Jørgensen.
Morens datter havde SOD1, som hun havde arvet fra sin far. Moren havde allerede mistet sin mand, sit barnebarn og seks andre familiemedlemmer til den arvelige sygdom. Nu kæmpede hun for sin datter, men hun nåede det ikke. Hendes datter døde af sygdommen, mens patienter i andre lande fik medicin og behandling.
Det er muligt for den enkelte læge at søge regionens lægemiddelkomité om lov til at behandle en patient, som de mener kunne bidrage fra medicin, som ikke er godkendt til standardbehandling. Men også her bliver patienterne mødt af en mur. Begrundelsen for afslag for behandling følger Medicinrådets vurdering, om manglende effekt og for høj en pris.
En af de læger, som sender ansøgninger afsted til Regionens Lægemiddelkomité på vegne af patienterne er neurolog på Rigshospitalet og Bispebjerg, Kirsten Svenstrup. Hun har oplevet dødsfald, mens medicinen var tilgængelig i andre lande:
Foto: Rigshospitalet
“Vi har haft patienter med SOD1 ALS, som nu er døde uden, at de fik mulighed for behandling med Tofersen, selvom medicinen var godkendt af de Europæiske Lægemiddelmyndigheder, og mens behandlingen var tilgængelig i andre europæiske lande. Man kan i de konkrete tilfælde ikke vide, hvilken effekt medicinen ville have haft, og dermed er det ikke sikkert, at de patienter ville have overlevet. Men fordi vi selv har behandlet flere patienter og set en stabilisering af sygdommen, ønsker vi mulighed for at afprøve medicinen hos flere patienter med SOD1 ALS,” siger Kirsten Svenstrup.
Det må aldrig ske, at danske patienter betaler den højeste pris, fordi vi ‘afventer situationen’, mener Muskelsvindfonden, som nu kæmper for, at danske patienter får adgang til effektiv medicin.
Muskelsvindfonden mener, at en af de ting, som Medicinrådet burde have gjort, er at handle ud
Muskelsvidnfondens direktør, Henrik Ib Jørgensen
fra princippet om alvorlighed Det er et princip, som gør det muligt for rådet at, ‘acceptere en større betalingsvillighed ved en meget dyr behandling, jo større afstand en patientgruppes helbred er fra perfekt sundhed ud fra en betragtning om, at dette har højere moralsk værdi.’
“Det er en skandale, at Medicinrådet tilsidesætter alvorlighedsprincippet, når det kan have så voldsomme konsekvenser. Dog ved vi ikke, om hun havde responderet positivt på behandlingen og ville have levet længere, men hun fik aldrig chancen”, siger Henrik Ib Jørgensen, direktør i Muskelsvindfonden.
SOD1 ALS er en arvelig undertype af den i forvejen i Danmark sjældne diagnose Amyotrofisk Lateral Sklerose (ALS), som ca. to procent af mennesker med ALS har. Det er altså få danske patienter, som kan få behandling, men i dag får de den slet ikke tilbudt, som patienter i andre lande gør.
Samtidig kan flere mennesker bære genet uden at vide det.
51-årige Ulla Schmidt er en af dem, som har SOD1 ALS. Hun fik diagnosen i januar 2026 og er i dag kørestolsbruger. Hun kæmper for at få medicin indført til alle med sygdommen:
“Hvis et familiemedlem testes positiv, burde vi kunne tilbyde behandling, som i andre lande”, siger Ulla Schmidt.
“Jeg kæmper ikke kun for mig, men for hele min familie og alle i fremtiden med ALS,” siger Ulla.
Læs hele hendes historie her.
Ifølge producenten bag medicinen, får patienter Qualsody (tofersen) i lande som Sverige, Holland, Belgien, Slovenien, Tyskland, Luxemborg, Litauen, Polen, Spanien, Island, USA og Japan.
I disse lande kan lægerne bruge midlet som standardbehandling.
Du skal være logget ind for at skrive en kommentar.
Ingen resultater
Jeg er dybt skuffet over det danske sundhedssystem. Selvom der findes medicin, der kan hjælpe alvorligt syge patienter, bliver den ofte ikke tilgængelig, fordi Medicinrådet vurderer, at behandlingen enten mangler tilstrækkelig dokumentation for effekt eller har en for høj pris. Måske har de beslutningstagere, der sidder i rådet, ikke selv familiemedlemmer med denne type sygdom og kan derfor ikke forstå den hjælpeløse følelse, det giver, når man endelig ser et lys for enden af tunnelen , men alligevel får at vide, at man ikke kan få adgang til behandlingen.
Det er dybt trist for et samfund som Danmark, der ellers gerne vil fremstå som et omsorgsfuldt og retfærdigt velfærdssamfund. For DMD-patienter er situationen den samme: Medicinrådet har i både marts og juni 2026 afvist Vamorolone (Agamree) og Givinostat (Duvyzat) med begrundelsen manglende effekt, utilstrækkelige data og for høj pris. Begge lægemidler har vist dokumenteret effekt i kliniske studier og er allerede indført som standardbehandling i flere andre europæiske lande, herunder Tyskland og Storbritannien.
Kære Yasmin
Det er nemlig helt rigtigt. Muskelsvindfonden er netop igang med at kæmpe for at effektiv medicin mod Duchennes også bliver tilgængelig. Tak fordi du følger sagen, engagerer dig i og giver din stemme for sagen.
vh Suzanne